Lamzede – нов медикамент за лечение на алфа-манозидоза



01/09/2018

Lamzede (velmanase alfa) на Chiesi Farmaceutici e одобрен в Европа като нова, дългосрочна, ензимнозаместителна терапия при рядкото генетично нарушение алфа-манозидоза при деца и възрастни (1).

Алфа-манозидозата е наследствено ензимно нарушение (честота от 1:500 000 до 1:1 000 000), което предизвиква клетъчно увреждане чрез натрупване на богати на маноза олигозахариди в тъканите и органите.

Засегнатите хора са с нарушени интелектуални способности, увеличение на черния дроб и слезката, характерни лицеви черти и скелетни аномалии. Пациенти, при които заболяването се е развило много рано, в тежка форма и с бързо влошаване, често умират в детска възраст.

До момента липсваше специфична терапия за алфа-манозидозата, като пациентите с не толкова тежки форми на заболяването се лекуваха с поддържаща симптоматична терапия, физикална рехабилитация и при необходимост – оперативна интервенция.

Velmanase alfa е рекомбинантна човешка алфа-манозидаза, разработена като интравенозна ензимнозаместителна терапия. Тя нормализира нивата на олигозахариди, забавя прогресията на заболяването и подобрява качеството на живот. Медикаментът не преминава през кръвно-мозъчната бариера, поради което няма ефект върху неврологичната симптоматика на болестта.

Предимствата на Lamzede са доказани в многоцентрово, двойно-сляпо, рандомизирано, плацебо-контролирано проучване при 25 пациенти. След период на наблюдение от 52 седмици е установено намаление на серумните олигозахариди до нормални нива, подобрение във физическия капацитет и белодробната функция.

Най-честите нежелани странични ефекти са били диария, фебрилитет и наддаване на телесно тегло. Тъй като алфа-манозидазата е изключително рядко заболяване, Lamzede е регистриран като „лекарство-сирак”. (ИТ)

Използван източник:

1. New enzyme replacement therapy to treat rare genetic disorder alpha-mannosidosis in children and adults http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Press_release/2018/01/WC500242401.pdf