Amglidia – първи медикамент за лечение на неонатален диабет



01/09/2018

Amglidia (glibenclamide) на Ammtek e първият медикамент за лечение на диабет при новородени, одобрен от ЕМА, който ще се прилага при деца и подрастващи (1).

Неонаталният диабет е крайно рядка форма на диабет, който се диагностицира през първите шест месеца след раждането. Той може да представлява животозастрашаващо състояние, поради симптомите, причинени от високите стойности на кръвната глюкоза, и риска за кетоацидоза. Причините за неонаталния диабет за различни генни мутации.

Amglidia е нова перорална лекарствена форма на glibenclamide, който се прилага за лечение на диабет тип 2, разработена специално за приложение при новородени, деца и подрастващи.

Медикаментът действа върху инсулин-продуциращите клетки на панкреаса чрез свързване с АТР-чувствителните калиеви канали (КАТР), които контролират освобождаването на инсулин.

При много новородени с неонатален диабет, клетките на панкреаса произвеждат инсулин, но не са способни да го освободят в кръвообращението, поради дисфункция на КАТР каналите в резултат на генна мутация.

Glibenclamide възстановява нормалната функция на тези канали и нормалното освобождаване на инсулин в кръвообращението, с което облекчава симптоматиката на заболяването.

До момента, за лечението на неонатален диабет се прилагаха инсулин или таблетки glibenclamide, лицензирани за възрастни пациенти. Тази практика водеше до потенциален риск от свръх- или недостатъчно дозиране, водещи съответно до хипо- или до хипергликемия.

Лекарствената форма на Amglidia (перорална суспензия) позволява по-точно дозиране на glibenclamide, като премахва или ограничава значително нуждата от приложение на инсулин.

Резултатите от проведени проучвания показват, че приемът на медикамента води до стабилен гликемичен контрол. Тъй като неонаталният диабет е изключително рядко заболяване, Amglidia е регистриран като „лекарство-сирак”.

За сулфонилурейните препарати (като Amglidia) e установено, че са ефективни при пациенти с мутации на гените, кодиращи АТР-чувствителните калиеви канали на бета-клетките на панкреаса, както и при свързан с хромозома 6q24 преходен неонатален диабет. (ИТ)

Използван източник:

1. First medicine to treat neonatal diabetes http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Press_release/2018/02/WC500244303.pdf