Hemlibra – нов медикамент за лечение на хемофилия А



01/04/2018

Helimbra (emicizumab) на Roche e първи представител на нов клас медикаменти за превенция на кървене при пациенти от всички възрасти с хемофилия А и инхибиторни антитела, който наскоро бе одобрен от Европейската ЕМА (1).

Хемофилията е наследствено предавано заболяване при мъжете. В света има между 200 000 и 300 000 мъже с хемофилия А или В. Пациентите с хемофилия А не произвеждат, или произвеждат недостатъчно количество от кръвосъсирващия протеин фактор VIII (FVIII). Приблизително един на всеки 5 000 мъже се ражда с хемофилия А.

Хемофилията се отнася към така нерачените “Х-свързани рецесивни унаследявания”, което означава, че мутиралият ген за фактор VIII (FVIII) се намира в женската (Х) хромозома.

Дъщерята на мъж, болен от хемофилия, ще бъде носител на гена, но няма да страда от симптоми на заболяването. За синовете на майка, носеща гена на хемофилията, рискът да заболеят е 50%. За дъщерите на същата майка съществува 50% вероятност да бъдат носители на мутиралия ген.

Организмът може да развие инхибитори (антитела) към медикаментите за лечение на хемофилия, като по този начин намалява тяхната ефективност и повишава риска за кървене. Този процес е най-тежкото свързано с терапията усложнение на хемофилия А, което силно затруднява лечението.

Hemlibra е първото моноклонално антитяло, което е одобрено за лечение на пациенти с хемофилия А и наличие на инхибиторни антитела в Европа. То действа чрез наподобяване на коагулационната функция на фактор VIII. Прилага се чрез седмични подкожни инжекции, което го прави по-удобно от сега съществуващата стандартна терапия, която изисква чести и продължителни инфузии.

Безопасността и ефикасността на emicizumab е изследвана в две фаза 3 клинични проучвания: рандомизирано клинично проучване със 109 пациенти на възраст >12 години, и текущо едноклоново изследване при 60 деца на възраст <12 години.

Резултатите показват, че приложението на медикамента е довело до намаление на епизодите на кървене и необходимостта от прилагане на коагулационни фактори с 80-90%, в сравнение с приеманите при нужда заобикалящи агенти без профилактично лечение.

Най-честите нежелани странични ефекти са били реакции на мястото на инжектиране, главоболие, тромботична микроангиопатия, фебрилитет, диария, мускулни и ставни болки. (ИТ)

Използван източник:

1. First-in-class medicine to prevent bleeding in haemophilia A patients with inhibitors www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Press_release/2018/01/WC500242419.pdf