Най-скъпите медикаменти в света



01/06/2017

Медикаментите за лечение на редки и ултраредки заболявания*, със статут на лекарства-сираци (orphan drugs), са най-скъпите терапии на света, според анализ на Endpoint News (1).

1. Raviciti (glycerol phenyl-butyrate) на Horizon Pharma, който се прилага за лечение на нарушения в цикъла на урея, оглавява класацията за най-скъпа терапия, възлизаща на $793 632 годишно.

2. Brineura (cerliponase alfa) на BioMarin се използва при ултрарядкото (20 диагностицирани случаи годишно) заболяване невронална цероидна липофусциноза тип 2 (CLN2) (форма на болестта на Batten).

Заболяването прогресира бързо, характеризира се с рецидивиращи пристъпи и загуба на зрение, и води до невъзможност за ходене до шестгодишна възраст, като повечето от засегнатите умират в детска възраст. Годишните разходи за лечение с медикамента са $702 000.

3. Lumizyme (alglucosidase alfa) на Sanofi се прилага при болестта на Pompe. Sanofi придоби медикамента след като закупи през 2011 Genzyme срещу $20 милиарда. Годишен курс на лечение с Lumizyme струва $626 000.

4. Carbaglu (carglumic acid) на Recordati се използва за терапия на рядкото заболяване дефицит на N-ацетилглутамат синтаза, което се характеризира с хиперамоние-мия, енцефалопатия, респираторна алкалоза и често води до бърза смърт на новородените. Годишната терапия на лечение с Carbaglu струва $585 408.

5. Actimmune (inter-feron gamma 1-b) на Horizon Pharma e одобрен за приложение при две редки заболявания: тежка, злокачествена остеопетроза и хронично грануломатозно заболяване. Цената на лечение за една година е $572 000.

6. Soliris (eculi-zumab) на Alexion се прилага за лечение на пароксизмална нощна хемоглобинурия и атипичен хемолитичен уремичен синдром, с годишни разходи за терапия от $542 000.

7. Alprolix (рекомбинантен коагулационен фактор IX, Fc слят протеин) на Bioverativ e дългодействащ медикамент за лечение на хемофилия В, годишната терапия с който струва $503 880.

Големите приходи от продажбите на Alprolix бяха причина фирмата производител Biogen да създаде заедно с базираната в Стокхолм SOBI ново поделение - Bioverative, специализирана в разработването на генни терапии за редки заболявания.

8. Idelvion (albutrepenonacog alfa) на CSL Behring е дългодействащ медикамент за лечение на хемофилия В, първи представител в този клас, който включва и кръвен албумин. Медикаментът замества липсващия при заболяването коагулационен фактор IX, а цената на едногодишна терапия е $500 000.

9. Naglazyme (galsulfase) на Biomarin e одобрен през 2005 за подобряване на ходенето и способността за изкачване на стълби при болни с мукополизахаридоза VI с цена за годишна терапия от $485 000.

10. Folotyn (pralatrexate) на Spectrum привлече вниманието още през 2009 с цената си от $30 000 за месечно лечение на рядкото заболяване периферен Т-клетъчен лимфом. Разходите за терапия с медикамента за една година в момента възлизат са $450 540. (ИТ)

* Европейската комисия определя редките заболявания като „животозастрашаващи или хронично увреждащи заболявания, които са с толкова ниска честота, че са необходими комплексни мерки за лечението им”. „Ниска честота” се дефинира като заболяване, което засяга по-малко от 1 на 2000 души.

Заболявания, които са статистически редки, но не са животозастрашаващи, хронично увреждащи или недостатъчно добре лекувани, са изключени от тази дефиниция. Тези определения могат да варират в медицинската литература и националните здравни планове, като дефиницията за „ниска честота” варира от 1/1000 до 1/200 000 души.

Използван източник:

1. Carroll J. The new top 10 most expensive drugs on the planet. May 2017 https://endpts.com/the-new-top-10-most-expensive-drugs-on-the-planet