Natpar – първа хормонозаместителна терапия при паратиреоидни заболявания



01/04/2017

Natpar (рекомбинантен човешки паратиреоиден хормон, rhPTH) на Shire Pharmaceuticals e първата хормонозаместителна терапия регистрирана в Европа за лечение на пациенти с хроничен хипопаратиреоидизъм, който не се повлиява от стандартно приложение на калций и витамин D (1). До момента, за тази група болни нямаше вариант за терапия.

Хипопаратиреоидизмът е рядко хормонално нарушение, което най-често се дължи на увреждане на паращитовидните жлези по време на хирургична интервенция. В резултат калцият в кръвта намалява, а фосфатите се увеличават, което нарушава нормалната функция на нервите и мускулите, и води до мускулни спазми, гърчове и сърдечни аритмии.

В дългосрочен план, неконтролираният хипопаратиреоидизъм повишава риска за костни фрактури и калциеви депозити, особено в бъбреците, мозъка и очната леща.

Медикаментът е идентичен с човешкия паратиреоиден хормон и се прилага веднъж дневно. По този начин се възстановяват нормалните калциеви и фосфатни нива при болни, които не се повлияват от стандартна терапия с калций и витамин D.

Безопасността и ефективността на медикамента са изследвани в клинично проучване със 124 пациенти, разделени в две групи (Natpar или плацебо), в допълнение към стандартно лечение с калций и витамин D.

Цел на изследването е да се определи доколко медикаментът спомага за намаляване на необходимостта на прием на калций и витамин D, както и възможността да се поддържат нормални серумни нива на калций и фосфати.

Резултатите показват, че 54.8% от пациентите на терапия с Natpar са редуцирали дозировките на калций и витамин D с >50% на фона на нормални калциеви нива, в сравнение с 2.5% от изследваните приемали плацебо.

Като условие за окончателно одобрението на медикамента е провеждането на 26-седмично клинично проучване за допълнителна оценка на безопасността и ефикасността, потвърждаване на дозировъчния режим и ефекта върху качеството на живот.

Тъй като хипопаратиреоидизмът е рядко заболяване, Natpar е регистриран като „лекарство-сирак”*, с което получава 10-годишна патентна защита, финансова подкрепа при разработката и намаление на регистрационните такси. (ИТ)

* „Лекарство сирак” означава, че медикаментът няма друг заместител и може да се прилага за терапия на редки заболявания. Той може да не води до излекуване, но поне се свързва с облекчаване на симптомите или със забавяне на прогресирането на съответното заболяване.

Използван източник:

1. ЕМА First hormone replacement therapy for parathyroid disorder www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Press_release/2017/02/WC500222215.pdf