Coagadex – първа специфична заместителна терапия при дефицит на фактор Х



01/04/2016

Coagadex (човешки коагулационен фактор Х) на Bio Products Laboratory бе одобрен от ЕМА като „лекарство сирак” за превенция и лечение на епизоди на кървене при дефицит на коагулационен фактор Х (FX) - рядко наследствено кръвно заболяване. Активната субстанция на медикамента е коагулационен FX, който е извлечен от човешка плазма (1).

Дефицитът на коагулационния FX се дължи на недостатъчна продукция, което води до повишена склонност към спонтанно кървене и по-голяма кръвозагуба след травми или оперативно лечение.

Заболяването може да е свързано с кръвоизливи в мускулите и ставите, което да предизвика инвалидизация при многократни усложнения. Състоянието може да е животозастрашаващо, ако кръвоизливите се развият в мозъка, гръбначния мозък или червата.

Дефицитът на FX е наследствен и доживотен, засяга мъжете и жените в еднаква степен, и може да протича в различни по тежест форми (от лека до тежка). До момента лечението се състоеше в заместителна терапия със смес от коагулационни фактори, което бе свързано с проблеми в дозирането или повишение на нивата на други коагулационни фактори, водещи до усложнения.

Одобрението на регулаторния орган е базирано на резултатите от две нерандомизирани, многоцентрови проучвания с ограничен брой пациенти (поради рядкостта на заболяването).

Фаза 3 клинично изпитване е оценило ефекта от лечението с медикамента при 16 болни с умерен и тежък дефицит на FX, и общо 207 епизода на спонтанно кървене. Резултатите показват отлична и добра ефикасност при 98.8% от случаите.

Петима от пациентите са преминали през общо седем оперативни интервенции на фона на терапия с Coagadex, където медикаментът е бил ефективен за превенция при планувани операции. В момента протича проучване при деца с лека и тежка форма на наследствен дефицит на FX.

Въпреки ограничените данни за безопасност, ЕМА прецени, че наличната информация е достатъчна, поради рядкостта на заболяването. Най-честите наблюдавани нежелани странични ефекти по време на терапия са били: еритем и болка на мястото на инфузията; болки в гърба; отпадналост. (ИТ)

Използван източник:

1. First specific replacement therapy to treat rare bleeding disorder www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Press_release/2016/01/WC500200723.pdf