Новини от ЕМА



01/09/2015

Нови медикаменти

Европейската лекарствена агенция (ЕМА, www.ema.europa.eu) одобри за приложение следните медикаменти:

- Kanuma (sebelipase lafa) на Synageva BioPharma като дългосрочна заместителна ензимна терапия при дефицит на лизозомна кисела липаза (lysosomal acid lipase - LAL). Липсата на този ензим води до повишено съдържание на мастна тъкан в черния дроб и увеличени нива на трансаминазите, LDL, non-HDL и триглицеридите. Медикаментът е рекомбинантна човешка липозомна кисела липаза (rhLAL) и трябва да се прилага от специалисти, опитни в лечението на чернодробни метаболитни заболявания.

- Strensiq (asfotase alfa) на Alexion за дългосрочна ензимна заместителна терапия за повлияване на костната симптоматика при хипофосфатемия, развила се в детска възраст. Активната субстанция на медикамента е рекомбинантен човешки тъканно-неспецифичен алкална фосфатаза-Fc-дека-аспартат слят протеин, който действа чрез повишаване на минерализацията на скелета. Ефективността на Strensiq е доказана чрез подобрение на рентгенографския образ на ставите и хистологично с костна биопсия.

- Farydak (panobinostat) на Novartis, в комбинация с bortezomib и dexamethasone, за лечение на възрастни пациенти с рефрактерен и/или релапсиращ мултиплен миелом, които преди това са получили поне два режима с bortezomib и имуномодулиращо средство. Активната субстанция е инхибитор на хистон деацетилазата (HDAC), която води до повишено ацетилиране на хистонните протеини и свързаната с това транскрипционна активация.

- Odomzo (sonidegib) на Novartis за лечение на възрастни пациенти с локално авансирал базално клетъчен карцином (BCC), които не са подходящи за оперативно лечение или лъчетерапия. Активната субстанция на медикамента е антинеопластичен агент, който инхибира пътя на Hedgehog, участващ в патогенезата на няколко злокачествени заболявания. BCC e най-често срещания карцином на кожата.

- Respreeza на CSL Behring като поддържаща терапия за забавяне на прогресията на емфизем при възрастни пациенти с доказан тежък алфа1-протеиназен инхибиторен дефицит. Болните трябва да са на оптимална фармакологична и не-фармакологична терапия и да имат данни за прогресиращо белодробно заболяване (нисък FEV1 или увеличен брой екзацербации). Активната субстанция на медикамента е човешки алфа1-протеиназен инхибитор (алфа1-антитрипсин), който потиска активността на някои ензими (като еластаза) и забавя влошаването на белодробната функция.

- Mosquirix (рекомбинантна, адювантна ваксина срещу Рlasmodium falciparum и хепатит В) на GSK бе одобрена за активна имунизация срещу малария и хепатит В при деца на възраст от шест седмици до 17 месечна възраст.

- Praluent (alirocumab) на Sanofi Aventis за лечение на възрастни пациенти с първична хиперхолестеролемия (фамилна хетерозиготна и не-фамилна) или смесена дислипидемия. Медикаментът ще се прилага в допълнение към диета, самостоятелно или в комбинация със статин.

Активната субстанция на alirocumab е човешко моноклонално антитяло, което се свързва селективно с пропротеин конвертаза субтилизин/кексин тип 9 (PCSK9), който регулира рециклирането на LDL рецепторите на повърхността на чернодробните клетки и намалява способността на черния дроб да отстранява LDL-холестерола (LDL-C) от кръвта. Чрез свързване с PCSK9, alirocumab увеличава плътността на LDL рецепторите и намалява серумните нива на LDL-С.

Evolocumab се инжектира подкожно на всеки две или четири седмици (в зависимост от дозата).

Наличните за момента данни не позволяват да се определи дали новото холестерол-понижаващо средство намалява сърдечносъдовата заболеваемост и смъртност в дългосрочен план. Отговор на този въпрос се очаква най-рано през 2017 година от проучването FOURIER* с 22 500 участници, което изследва ефективността на evolocumab спрямо статин за редукция на първичната крайна цел от сърдечносъдова смъртност, миокарден инфаркт, хоспилатизации по повод на нестабилна стенокардия, инсулт или коронарна реваскуларизация.

- Intuniv (guanfacine) на Shire за лечение на деца и подрастващи на възраст 6-17 години със синдром на дефицит на внимание и хиперактивност (ADHD). Активната субстанция на медикамента с селективен алфа2а-адренергичен рецепторен агонист, който действа чрез модулиране на сигнални пътища в ЦНС, които са свързани с ADHD.

- Cresemba (isavuconazole) на Basilea Medical за лечение на инвазивна аспергилоза и мукормикоза (при пациенти, при които приложението на amphotericin В е неподходящо). Активната субстанция на медикамента е триазол, който блокира синтеза на ергостерол - ключов компонент на клетъчната мембрана на причинителите.

- Fexerix на Keryx Biopharma за лечение на хиперфосфатемия при възрастни пациенти с хронично бъбречно заболяване.

- Obizur (susoctocog alfa) на Baxalta Innovations за лечение на придобита хемофилия в резултат на антитела срещу фактор VIII при възрастни пациенти. Активната субстанция е свински рекомбинантен фактор VIII, който формира комплекс с активирания фактор IX, чрез което се ускорява конверсията на фактор X до активиран фактор X.

Разширени индикации за приложение

- Humira (adalimumab) на AbbVie ще се прилага и за лечение на активен умерен и тежък гноен хидраденит при възрастни пациенти, които не се повлияват от конвенционална системна терапия на заболяването.

Гнойният хидраденит е възпалително кожно заболяване, което се характеризира с формирането на абсцеси с гнойно съдържимо в области на тялото, които са богати на апокринни потни жлези като ингвинални гънки, подмишници и под гърдите на жените.

- Levemir (insulin detemir) на Novo Nordisk e с променена лекарствена инструкция, която гласи: „Когато към терапията с Levemir се добави GLP-1 рецепторен агонист, се препоръчва намаление с 20% на дозата на Levemir за минимализиране на риска за хипогликемия; по-късно, дозировката може да се адаптира индивидуално”.

- Perjeta (pertuzumab) на Roche има нова индикация за приложение - като комбинирана терапия с trastuzumab плюс химиотерапия за неоадювантно лечение на възрастни пациенти с HER2-позитивен, локално авансирал или в ранен стадий рак на гърдата, който е с висок риск за рецидив.

Лекарствена безопасност

ЕМА започна обзор на HPV ваксините за допълнително изясняване на някои аспекти от профилa им на безопасност (1). Към момента HPV ваксини са приложени на около 72 милиона души по света, което е довело до превенция на много случаи на преканцерозни лезии и карцином на маточната шийка, причинени от тази група вируси при жени, както и на случаи на анален карцином при хомосексуални мъже.

Цервикалният карцином е четвъртата по честота причина за фатален изход поради злокачествено заболяване сред жените, въпреки програмите за скрининг и ранна диагностика на заболяването. Поради това, HPV ваксините са включени в националните имунизационни календари на някои от европейските страни.

Настоящият обзор ще се фокусира върху редки случаи на две състояния: комплексен регионален болков синдром (състояние на хронична болка, която засяга крайниците) и синдром на постурална ортостатична тахикардия (състояние на непропорционално ускоряване на сърдечната честота при сядане или изправяне, което води до световъртеж, главоболие, гръдна болка, слабост и припадане).

Подобни съобщения при млади жени след прилагане на HPV ваксини бяха разгледани в общия профил на безопасност на ваксините, но към момента не е установена причинно-следствена връзка между тях.

Тъй като и двете състояния са наблюдавани и при не-ваксинирани хора, е важно да се установи дали те са по-чести след прилагането на HPV ваксини. До публикуването на официално становище на регулаторния орган, не се налагат промени в препоръките за използването на тези ваксини.

В Европа са регистрирани следните рекомбинантни HPV ваксини: Gardasil/Silgard, Gardasil 9 и Cervarix. Silgard/Gardasil (6/11/16/18) е одобрена през септември 2006 за приложение при мъже и жени за превенция на преканцерозни лезии и рак на маточната шийка и ануса, както и генитални кондиломи.

Gardasil 9 бе одобрена през юни 2015 и е ефективна срещу инфекции с девет типа HPV (6/11/16/18/31/33/45/52/58).

Silgard и Cervarix осигуряват протекция съответно срещу типове 6/11/16/18 и 16/18, от които - 16 и 18 са онкогенни, а 6 и 11 причиняват генитални кондиломи.

* FOURIER - Further Cardiovascular Outcomes Research with PCSK9 Inhibition in Subjects with Elevated Risk

Използвани източници:

1. EMA to further clarify safety profile of human papillomavirus (HPV) vaccines www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2015/07/news_detail_002365.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1