Най-скъпите лекарства на света



01/05/2010
Когато се говори за скъпи лекарства или терапия, за такива обикновено се считат Lipitor – за лечение на повишен холестерол ($1500 на година), Zyprexa – за шизофрения ($7000 на година) или онкологичният Avastin (около $50 000 годишно). Но всъщност нито един от тях не попада в класацията за най-скъпи медикаменти, направена от списание Forbes (1). Годишните разходи на пациент с девет от лекарствата, включени в списъка, струва над $200 000. Повечето от тях са предназначени за терапия на редки генетични заболявания (orphan drugs – лекарства сираци*). Тъй като медикаментите за лечение в тези случаи са малко на брой, цените, определени от биотехнологичните компании, са изключително високи. В лекарственото ценообразуване важи и правилото, че колкото по-малко са пациентите, на които се прилага медикаментът, толкова по-висока е неговата цена. Soliris (на Alexion Pharmaceuticals www.soliris.net) е най-скъпото лекарство на света, годишното лечение с което възлиза на $409 500. Медикаментът представлява моноклонално антитяло (еculizumab) за терапия на пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH), при която имунната система разрушава еритроцитите през нощта (нощна хемолиза). Продажбите на Soliris за 2009 възлизат на $295 милиона, а цената на акциите на Alexion са се повишили със 130% за последните две години. Терапията с три други лекарства надхвърля $350 000 на година: Elaprase (на Shire Pharmaceuticals) се прилага за лечение на синдром на Hunter (мукополизахаридоза II - MPS II), който предизвиква инфекции, затруднено дишане и увреждане на мозъка. Това рядко генетично заболяване се дължи на дефицит или липса на ензима идуронат-2-сулфатаза, което води до натрупването на гликазоаминогликан (GAG) в различни тъкани и ортани. Разходите за едногодишно лечение с Elaprase (idursulfase, www.elaprase.com) са $375 000. Naglazyme (на BioMarin Pharmaceuticals), който се използва при друго рядко генетично метаболитно заболяване, се нарежда на трето място в класацията на Forbes и струва $365 000 годишно. Naglazyme (galsulfase, www.naglazyme.com) е единственото лекарство за синдрома на Maroteaux-Lamy (мукополизахаридоза - MPS VI), което заменя липсващия при състоянието ензим арилсулфатаза В (ASB). Липсата на ASB също води до натрупването на гликазоаминогликан (GAG) в различни тъкани и органи. В света са описани общо 1100 души с този синдром. Cinryze (на Viropharm) се прилага за превенция на животозастрашаващ вроден ангиоедем на лицето при юноши и възрастни и е с годишни продажби за $350 милиона ($350 000 за едногодишен курс на лечение). Медикаментът представлява инхибитор на С1 естеразата. С високи цени са и таргетните противоракови медикаменти, като например Folotyn (на Allos Therapeutics) - едномесечният курс на лечение е на стойност $30 000. Folotyn (pralatrexate, www.folotyn.com) е показан за лечение на релапсиращ или рефрактерен на останалата терапия периферен Т-клетъчен лимфом. Производството и продажбата на лекарства за редки заболявания е изключително доходоносно. Тъй като става въпрос за много малък брой болни, фармацевтичните компании не трябва да инвестират в маркетинг. Повечето от тези медикаменти не се покриват от здравните осигуровки и се заплащат директно от правителствата. Бизнесът с лекарства за редки заболявания е бъдещето на биотехнологичните компании, смятат анализатори от Stanford C. Bernstein. Интересен е примерът с медикамента Myozyme (на Genzyme, www.myozyme.com), който се прилага под формата на инфузия два пъти месечно при пациенти с болестта на Pompe. Заболяването е смъртоносно (поради засягане на сърдечния мускул), а тези които оцеляват обикновено се инвалидизират тежко и се нуждаят от апаратна вентилация. Терапията с ензима (alglucosidase alfa) е животоспасяваща и струва около $100 000 годишно (за дете) и $300 000 (за възрастен). Myozyme инспирира създаването на филма „Необичайни мерки” (с Харисън Форд и Брендан Фрейзър в главните роли) – драма за историята на двама родители, които търсят лечение на болестта на Pompe при децата си. В продължение на дълги години, изследователските центрове на фармацевтичните компании се бяха фокусирали върху разработването на медикаменти за масови заболявания. Политиката им се промени, след като през 1983 американският конгрес прие закон за удължена патентна защита на медикаментите за лечение на редки заболявания (orphan diseases**). Първоначално фирмите се насочиха към заболявания, които се срещат относително по-често (като множествена склероза). През 1991 Genzyme регистрира Ceredase за болестта на Gaucher ($150 000 за едногодишен курс на лечение). В началото медикаментът се произвеждаше от човешка плацента, а в последствие – чрез генно инженерство от клетки на хамстери. Въпреки очакванията, че това ще доведе до намаление на цената, поради продължителната патентна защита, новата версия е още по-скъпа - $200 000, а годишните продажби на Ceredase (alglucerase) надхвърлиха $1 милиард. Но дори в затворения и скъп пазар на orphan drugs има пробиви в цените. Shire очаква всеки момент FDA да одобри новия й медикамент за лечение на болестта на Gaucher, който ще е с около 15% по-евтин от Ceredase, а Pfizer и израелската Protalix също работят в тази област. Навлизането на големи фармацевтични компании (като Novartis) в сферата на редките заболявания, най-вероятно ще доведе до намаление на цените на тази група медикаменти. (ИТ) * orphan drugs – медикаменти, които се прилагат за лечение на редки заболявания ** orphan diseases – заболявания, които засягат малък брой (<200 000) болни Използван източник: 1. Herper M. The world's most expensive drugs www.forbes.com/2010/02/19/expensive-drugs-cost-business-healthcare-rare-diseases_print.html