Denufosol tetrasodium



01/11/2008
Denufosol tetrasodium (Prolacria на фирма Inspire) навлезе във второ, пилотно, фаза 3 клинично проучване (TIGER2) за лечение на пациенти с кистозна фиброза (муковисцидоза). В него ще участват около 450 болни с кистозна фиброза (CF) и форсиран експираторен обем за една секунда (FEV1) =/>75%. За период от 48 седмици те ще бъдат рандомизирани да получават denufosol 60 mg/ден или плацебо. Резултатите от проучването TIGER1 посочиха, че този медикамент, прилаган инхалаторно, води до значимо увеличаване на FEV1 с 45 ml в сравнение с плацебо (р=0.047). В това първо, фаза 3, клинично изследване участваха 352 пациенти с CF. Prolacria има признат статут на лекарство-сирак от FDA и EMEA за лечение на муковисцидоза. Медикаментът предствалвява агонист на Р2Y2 рецептора. Стимулирайки този рецептор, denufosol подобрява мукозната хидратация и мукоцилиарния клирънс. CF се дължи на генетична мутация на трансмембранния регулаторен протеин (CFTR), който действа като йон-специфичен канал. Р2Y2 агонистът действа като алтернативен йон-специфичен канал на дефектния (замества неговата функция). Около 75 000 пациенти с CF са кандидати за новата терапия в страните, който представляват осемте най-големи фармацевтични пазари в света. Заболяването се изявява около шестмесечна възраст, като средната продължителност на живот на пациентите е около 35 години. За допълнителна информация: www.inspirepharm.com/pipeline.html