C1-INH намалява честотата на пристъпите при пациенти с наследствен ангиоедем



01/05/2008
Инхибиторът на С1 естеразата (С1-INH, Berinert на CSL Behring) е „високоефективен и с добра поносимост” при пациенти с наследствен ангиоедем, при които медикаментът намалява честотата на пристъпите, показаха резултатите от проучването IMPACT 1*, представени през март на годишната среща на Американската академия по алергии, астма и имунология (1). Наследственият ангиоедем (hereditary angioedema – HAE, ангионевротичен оток) е автозомно-доминантно нарушение, при което дефицитът или нарушената функция на С1-INH (протеин от системата на комплемента) провокира внезапни пристъпи, протичащи с отоци по крайниците, лицето и вътрешните органи без сърбеж. Различават се три основни форми на заболяването, които имат сходно клинично протичане. При НАЕ I се откриват ниски нива на C1-INH, докато тип HAE II се характеризира с нормални, дори повишени нива на абнормен C1-INH. Наскоро бе открита и трета форма на заболяването, HAE III, основно при жени, която е естроген-зависима и протича с нормални нива на C1-INH (2). Пристъпите ангажират три основни области – подкожна тъкан (лице, крайници, гениталии), коремни органи (стомах, черва, пикочен мехур и бъбреци) и горни дихателни пътища (език и ларинкс). Внезапната поява на коремна болка, гадене и повръщане се наблюдава при 25% от случаите и може да имитира остър хирургичен корем. Отокът на езика и ларинкса може да доведе до остра животозастрашаваща обструкция на горните дихателни пътища. Вероятността за появата на подобни пристъпи през живота на болните с НАЕ е около 70%. Засягането на отделителната система може да се прояви като остра бъбречна недостатъчност. В детската популацията остри епизоди се наблюдават рядко и ангажират предимно коремните органи. Атаките са периодични и могат да бъдат предхождани от безпокойство, напрежение, рязка промяна на настроенията. Симптоматика продължава средно два-три дни, но може да персистира до пет дни, с мигриране на отоците в различни области. Пристъпите обикновено не се повлияват от антихистамини (2). В проучването IMPACT 1 са включени 125 болни с умерени до тежки коремни и фациални пристъпи, които са получавали C1-INH 10 U/kg, 20 U/kg или плацебо. Най-изразен ефект е бил наблюдаван при пациентите с по-тежките форми, както и при по-високата доза на медикамента. Не са били регистрирани значими нежелани лекарствени реакции. Облекчаването на острата симптоматика е настъпило средно след 33 минути. Времето за пълно възстановяване е било 2.5 часа при ларингеалните атаки, осем часа при коремните пристъпи и около едно денонощие при отоците, ангажиращи лицето и крайниците. Въз основа на резултатите от IMPACT 1, CSL Bering е поискала официално одобрение на продукта от FDA. (КД) * IMPACT1, International Multi-center Prospective Angioedema C1-Inhibitor Trial Използвани източници: 1. AAAAI Annual Meeting March 14-18, 2008, Philadelphia News Release www.aaaai.org 2. Angioedema, hereditary www.emedicine.com MD, Брой 3, Май 2008