Статут на лекарства-сираци



01/03/2008
Статут на лекарства-сираци получиха от FDA през януари: перорална форма на fludarabine phosphate за лечение на хронична лимфоцитна левкемия (CLL), clobazam за терапия на синдром на Lennox-Gastaut и перорална форма на кортикостероида beclomethasone dipropionate за приложение при деца с болест на Crohn. Fludarabine (http://fludara.com) e антиметаболитен цитотоксичен медикамент, който намалява полуживота на малигнения клон клетки и предотвратява техния растеж. Според производителя, профилът на активност и безопасност са идентични с тези на интравенозната форма, която е одобрена да се прилага в САЩ със същото показание от 2003 година. Clobazam (http://biopsychiatry.com/clobazam.htm) придоби статут на лекарство-сирак за лечение на синдрома на Lenox-Gastaut (LGS) - тежка форма на епилепсия при деца с нарушение на когнитивната функция, забавено умствено развитие и поведенчески отклонения. Обикновено болните страдат от различни типове припадъци, често неотговарящи на терапията само с един медикамент. Състоянието се причинява от мозъчни малформации, перинатална асфиксия, тежка травма на главата, инфекция на централната нервна система и вродени заболявания, но в 35% от случаите етиологията е неясна. Clobazam е 1,5-бензодиазепинов дериват, без страничните ефекти на 1,4 бензодиазепиновата форма. При животински модели медикаментът активира транспортерите на глутамата и интензифицира инхибиторния ефект на гама-аминомаслената киселина. Пероралният beclomethasone dipropionate (BDP) е ефективен за лечение болестта на Crohn при деца поради неговия антиинфламаторен и имуномодулиращ ефект. Инхалаторната форма на този кортикостероид е одобрена за лечение на хроничната бронхиална астма. (ОИ)